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　　科技日報北京5月15日電 （記者張夢然）美國費城兒童醫院與賓夕法尼亞大學醫學團隊使用定制的CRISPR基因修改療法，成功治好了一名患有稀有遺傳病的兒童。這項研究成果已宣布在《新英格蘭醫學雜志》上，并在美國基因與細胞醫治學會年會進步行了陳述。該打破將為醫治現在尚無有用療法的稀有疾病翻開新的大門。

　　這名患兒名為KJ，出世時即患有嚴峻的氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺少癥，這是一種極為稀有的代謝性疾病。出世后的開端幾個月，他一直在醫院承受嚴厲的飲食操控和辦理。2025年2月，在他大約6—7個月大的時分，承受了第一次定制開發的基因修改療法。醫治進程安全順暢，現在KJ已健康地生長。

　　CRISPR基因修改技能可以精準批改人類基因組中的致病變異。該技能現在已用于醫治鐮狀細胞病和β地中海貧血等常見遺傳病，并取得美國食物和藥物辦理局（FDA）同意，但這些疾病的醫治計劃適用于較廣泛人群，歸于“一刀切”的戰略。因為許多遺傳病存在多種變異類型，因而只要相對較少的疾病能從中獲益。即使基因修改范疇不斷發展，全球數百萬有稀有遺傳病的患者仍長時刻缺少有用的醫治手法。

　　團隊自2023年起開端探究為個別患者量身打造基因修改療法的可行性，終究針對KJ出世后不久發現的特定CPS1基因突變，規劃并施行了一種根據堿基修改技能的療法。這種療法經過脂質納米顆粒將基因修改東西輸送至肝臟，然后修正其體內的缺點酶。KJ于2025年2月下旬初次承受這種實驗性療法輸注，隨后在3月和4月別離承受了第二和第三劑醫治。最新宣布的論文發布了這一專為KJ量身定制、開發敏捷且高度標準的CRISPR基因修改療法。

　　到2025年4月，在承受三劑醫治后，KJ未呈現嚴峻副作用。在承受醫治后不久，他便可以耐受更高的膳食蛋白質攝入量，所需的氮鏟除劑劑量也顯著削減。此外，他還能從一些常見的兒童病毒感染中康復，而不會呈現血氨升高的狀況。但還需要更長時刻的隨訪以全面評價該療法的長時刻效果和安全性。

　　此次事例標志著基因修改技能向個性化醫療跨進的重要一步，也為未來醫治更多稀有遺傳病供給了實際可行的方向。