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據英國《新科學家》雜志網站近來報導，美國波士頓Verve制藥公司展開的實驗獲得突破性發展：單劑CRISPR基因修正療法成功使患者膽固醇水平明顯下降，且未呈現嚴峻副作用，其作用或許繼續畢生。
這項開創性研討招募了14名參與者，他們或患有會導致高膽固醇的遺傳性疾病，或年輕時便罹患心臟病。團隊選用名為Verve-102的立異療法，經過CRISPR基因修正技能，精準修正肝臟細胞DNA的單個堿基，然后封閉導致膽固醇升高的PCSK9蛋白的組成通路。這一創意源自2005年的一項發現，基因突變天然生成缺少PCSK9的人群不只膽固醇水平明顯偏低，且未表現出任何健康反常。
Verve-102療法選用與mRNA疫苗類似的投遞技能：將編碼基因修正東西的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂質納米顆粒中。開始實驗數據顯現，承受低、中、高三種劑量醫治的患者，其有害的低密度脂蛋白膽固醇水平別離下降了21%、41%和53%。尤其是，最高劑量組的效果可與現有PCSK9抑制劑相媲美。
團隊表明，從理論上來說，細胞DNA產生不必要改變帶來的危險很小。關于遺傳性高膽固醇和心腦血管疾病高危險人群來說，Verve-102這種“一了百了”的基因療法值得等待。不過，他們或許仍需數年才干徹底承認其長時間安全性。
